使眼睛中的基因沉默

医学作者和编辑:Barbara K. Hecht,博士和Frederick Hecht,医学博士

黄斑变性是一种破坏眼睛的眼疾吗中心视力。这种疾病最常见于60岁以上的人群,被称为年龄相关性黄斑变性(AMD)。AMD可以发生在两种形式-干性和湿性。湿性AMD是导致失明在美国有超过一百万人受到影响。

当视网膜后面的新血管开始向黄斑生长时,湿性黄斑变性就发生了,黄斑是视力最敏锐的地方。由于这些新生血管非常脆弱,它们经常在黄斑下渗出血液和液体。这会损害黄斑,导致中心视力在短时间内丧失。

有报道称补充锌和抗氧化剂维生素C维生素E和β -胡萝卜素可以减缓湿性黄斑变性的进展。在某些情况下,湿性AMD可以用激光手术治疗。治疗方法包括将高能量光束直接对准泄漏的血管以密封它们。

新的治疗方法

Acuity制药公司已经向FDA提交了一份新药研究申请。该公司计划开始第一阶段临床试验他们的产品旨在治疗湿性AMD。该产品目前被称为Cand5(显然是因为它是5号候选药物)。

Cand5是一种小干扰RNA (siRNA),它使用RNA干扰(RNAi)的机制来关闭基因。Cand5特异性地关闭了VEGF(血管内皮生长因子)的产生,VEGF是湿性AMD发展的主要刺激因子(以及糖尿病性视网膜病变).

Cand5在减少引起AMD的新血管生长和渗漏方面的功效已经在灵长类动物和啮齿动物中得到证实。Acuity制药公司认为,该产品现在已经准备好首次在人体上进行测试。大约6名有失明风险的人将通过眼白接受Cand5注射,注射到眼球后面的玻璃体液中镜头。这项早期临床试验的主要特点是安全性审查。

评论

这是一项令人兴奋的新技术。如果它被证明是成功的,我们可以预测它也将被用于治疗许多其他疾病。这不会是最后一个关于RNAi的医学网络新闻。


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