TPOXX是唯一的猴痘治疗方法——如果你能得到它

作者:Alan Mozes HealthDay记者

如果是一种罕见的病毒性疾病，有可能导致痛苦疼痛实际上是可以治疗的，但唯一用于治疗的药物几乎不可能获得，尽管供应充足?

这正是现在成千上万的人所面临的困境猴痘美国各地的病人。

“我太投入了疼痛甚至连说话都很困难，”芝加哥的无线通信专家乔希·沃森(Josh Watson)回忆道猴痘在7月中旬。

这位33岁的老人说:“我的直肠开始出现病变，我的下巴、阴部和嘴里也已经出现了病变，所以喝酒也变得困难了。”“我甚至担心自己可能无法呼吸。”

幸运的是，沃森知道一种有望显著缓解症状的药物:替科维莫(TPOXX)。

不幸的是，他和他的许多朋友都通过惨痛的经历发现，知道TPOXX和真正得到它之间有很大的区别。

从表面上看，关于TPOXX的消息似乎相当不错。据凯撒家庭基金会称，在2018年获得美国食品和药物管理局批准后，美国联邦政府已经积累了近200万剂TPOXX，作为国家战略储备的一部分。其表达的目的是:保护美国人免受潜在的生物武器袭击，其中包括现已被根除的人天花病毒。

但坏消息，罗格斯大学公共卫生学院院长佩里·哈尔基蒂斯解释说，非常糟糕:TPOXX从未被批准用于治疗猴痘，尽管事实上猴痘和天花本质上是来自同一正畸科的近亲病毒。

“问题是，这种药物只被测试和批准为一种有效的治疗方法天花尽管出于道德原因进行的测试，并最终获得批准，只涉及猴子和兔子，所以在药物试验中研究的病毒实际上是猴痘，不天花哈尔基蒂斯指出。

他解释说，结果是“TPOXX不是用来治疗猴痘的，也不是用来开这种处方的。”

TPOXX的繁文缛节

然而，绕过这个障碍是有办法的。这被称为“标签外使用”，FDA将其定义为“未经批准使用已批准的药物”来治疗从未明确批准用于治疗的疾病，以及/或以未经批准的形式或剂量分发药物。

美国疾病控制中心和预防是否允许医生在管理研究性新药的“同情使用”规则的基础上，在说明书外给猴痘患者开TPOXX药物．

但在实践中，与严重和衰弱的病毒症状作斗争的患者经常发现缺乏信息，这是普遍存在的混乱还有成堆的繁文缛节挡在他们之间，这是唯一的解脱。

沃森说:“我有一个朋友在劳德代尔堡得了猴痘，他去了急诊室，被告知他不会得猴痘。”“但我还有另一个朋友，也在劳德代尔堡，他可以直接从公共卫生部门获得疫苗。

他说:“另外，在旧金山，我有一个朋友，他已经与病变斗争了三四周，他尝试了所有可能的方法来接种TPOXX，但就是没有成功。”“但在同一个城市的另一个朋友能够从一家诊所得到它——就是那家诊所拒绝了我的另一个朋友。”

在他的病例中，沃森指出，当他第一次被诊断为TPOXX时，他的医生或芝加哥卫生部甚至从未提到过将TPOXX作为一种治疗选择。

他说:“我在纽约有朋友比我先得猴痘，所以他们告诉了我。”“但他们也警告我，这种药很难买到，我需要试着找到一位愿意做这件事的传染病医生。”

于是，沃森直接去了芝加哥西北医学院的急诊室。在那里，他被告知医院没有TPOXX，因为所有当地供应的TPOXX都由市卫生部门持有，只有在批准通过后，卫生部门才会把它快递过来。他被警告说，这种批准“将涉及很多文书工作。”

沃森说，在他的情况下，配药机构需要完成大约130页的预批准授权表格，以及医生简历、他的病情照片记录、实验室测试和签署的知情同意文件。

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沃森说:“当他们看到我的症状，我有多糟糕时，他们确实开始了这个过程。”“但直到第二天我才和传染病医生说过话，没有人知道这需要多长时间。所以我必须在他们弄清楚的时候被录取。”

哈尔基提斯对此并不满意。

哈尔基蒂斯承认:“我不会因为这一切而对FDA嗤之以鼻，因为他们确实在试图保护我们。”“这是他们的工作。但与此同时，我们正处于紧急状态，对任何有逻辑的人来说，这一切都说不通。没完没了的文书工作、过度监管和官僚主义。”

FDA和CDC放宽了对患者的规定

FDA和CDC都注意到了这一批评。

首先，在沃森去急诊室大约一周后，两家机构合作放松了TPOXX的审批程序，简化并减少了所涉及的文书工作;给患者一个新的选择，通过在线医生访问寻求药物，并允许配药机构提交他们的批准表格后只要首先获得患者的同意，就可以开始治疗。

此后，拜登政府宣布猴痘为公共卫生紧急事件。在8月3号的新英格兰医学杂志美国食品和药物管理局、疾病预防控制中心和美国国立卫生研究院的主要传染病专家过敏《传染病》杂志发表了一封集体信函，详细解释了最初管理TPOXX处方和随后放松规则的法规背后的理由。

在这篇文章中，作者承认“猴痘可以引起严重的疾病，而替柯韦林在猴痘动物模型中已被证明有效，并且在健康人群中具有可接受的安全性。”他们补充说，便利获取的努力将继续下去，尽管他们强调需要进行更多的研究，以便更好地掌握这种药物对人类猴痘患者的安全性和有效性。

对于已经完全康复的沃森来说，结果已经出来了。

他很幸运，他在尝试后48小时内就上了TPOXX。他说，在接受了为期14天的治疗方案的第一剂12小时后，“那些尚未形成真正脓疱的病变就在中途停止了。”他的喉咙肿了，又可以吃软的食物了。唯一的副作用是极端的乏力一旦他完成了他的课程，这种感觉就消失了。

沃森强调说:“每一个能够得到它的朋友都说它帮助很大。”“它阻止了他们最严重的症状，缩短了他们的愈合时间。”

然而，沃森警告说，尽管疾病预防控制中心放宽了规定，但他认识的人仍在继续与“一个看起来仍然非常像掷骰子的过程”作斗争。现在仍然很难得到TPOXX。在某种程度上，你有多坚持并不总是重要的。这似乎取决于你在哪里，问谁。如果你不是很幸运，你就会一直碰壁。然后也许就不再尝试了。”

哈尔基提斯说，所有这些都意味着联邦政府应对紧急情况的能力不及格，而这个国家本应预见到这种情况的到来。

“我知道这是一个具有挑战性的问题，”哈尔基蒂斯说。“但事实是，我坦率地认为，我们现在处于一个流行病的时代。这种情况还会继续发生。但是我们犯了错误，我们必须承认TPOXX的处理方式疫苗也是一个错误，它指出了我们的医疗体系存在的结构性问题压力．

他说:“所以，美国现在可以决定，要么重新考虑它的战略，围绕我们对流行病的整个反应，要么我们将继续重温这些错误。”

资料来源:Perry Halkitis，新泽西州罗格斯大学罗格斯公共卫生学院院长，博士，公共卫生硕士;Josh Watson，猴痘患者，芝加哥;新英格兰医学杂志，2022年8月3日

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