卡拉·穆雷斯《健康日报》记者报道星期二，2022年9月6日(健康日新闻)-美国食品和药物管理局小组将再次考虑批准一种用于治疗的实验药物肌萎缩性侧索硬化症这是对一种无法治愈的疾病罕见的第二次评估。
同样的小组将于周三开会，去年3月投票不批准这种药物治疗致命的神经退行性疾病，也被称为卢伽雷氏病。
但让这种名为Albrioza (AMX0035)的药物获得批准，对患者、他们的家人和国会议员来说是一个鼓舞人心的原因美联社报道。
不过，联邦监管机构在周五提交的一份简报文件中表示，该公司的新证据“不够独立或有说服力”，不足以证明有效性。
该文件确实表示，专家们可以考虑“未满足的需求肌萎缩性侧索硬化症以及该机构在申请批准时的灵活性药物治疗致命疾病
SVB分析师马克•古德曼在给投资者的一份报告中写道，这表明“FDA仍有可能寻找批准该产品的方法。”古德曼认为该药物有50%的几率获得批准美联社报道。
今年3月，当监管机构首次审查该药物时，他们以6比4的投票结果反对，因为他们发现数据无法令人信服地证明它会有益于那些患有这种疾病的人。该委员会要求该机构在9月29日之前审查该公司提交的任何进一步数据。
生物伦理学家霍利·费尔南德斯-林奇告诉《纽约时报》，加拿大监管机构已经批准了这种药物用于ALS患者，这让FDA处于“危险的境地”美联社．
在宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)任教的费尔南德斯-林奇(Fernandez-Lynch)说:“在做出批准决定时，他们通常喜欢领先一步。”“他们喜欢争辩说，他们并不是患者获得可能有助于他们的东西的障碍。”
生产这种药物的Amylyx制药公司表示，他们已经收集了有关这项研究的后续数据，该研究得出的结论是，这种药物将ALS患者的寿命延长了约10个月。
这种药物结合了一种传统中药中的膳食补充剂和一种现有的用于治疗的处方药肝障碍。根据Amylyx的说法，这种组合可以保护细胞免于过早死亡。
联合用药的批准可能需要保险公司承担费用。
但FDA审查员表示，该试验存在数据缺失和实施错误。他们写道，它仍然“遭受着同样的可解释性挑战”。
患有渐冻症的患者最终会停止行走、说话、吞咽和呼吸，通常会在确诊后的三到五年内死亡，因为这种疾病会有条不紊地破坏神经细胞。
外部投入将来自患者和倡导团体，包括患者布莱恩·瓦拉赫(Brian Wallach)创立的I AM ALS。瓦拉赫服用了治疗中的膳食补充剂。
瓦拉赫在2017年被诊断出患有肌萎缩性侧索硬化症，他通过翻译告诉《华尔街日报》:“患者做了功课——我们知道这不会治愈我们。美联社．“但我们也知道，它可能会让我们一直呆在这里，直到下一种药物出现，而这种药物可能是一种治愈方法。”
更多的信息
美国国家神经疾病研究所和中风有更多关于渐冻症的信息。
来源:美国食品和药物管理局，简报文件，2022年9月2日;美联社
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