作者:厄尼·蒙代尔《健康日报》记者2022年9月8日星期四(健康日新闻)-在罕见的第二次审查中，美国食品和药物管理局小组周三建议批准一种实验性药物用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（肌萎缩性侧索硬化症）.
FDA没有义务遵循其顾问的建议，尽管它通常会这样做。
周三的投票结果是7:2。去年3月，该委员会以6比4的投票结果否决了这种名为Albrioza (AMX0035)的药物，用于治疗致命的神经退行性疾病，也就是卢伽雷氏病。
让这种药物获得批准已经成为患者、他们的家人和国会议员的一个集结理由美联社报道。他们认为，有足够的证据支持Albrioza对一种无法治愈的疾病的安全性和有效性。
在第二次审查中——在药物支持者的大规模游说努力之后——FDA小组的成员辩论了几个小时美联社说。专家们主要关注的是该药物生产商Amylyx Pharmaceuticals Inc.进行的一项研究的强度和可靠性。
最后，大多数小组成员支持药物治疗。
“剥夺肌萎缩性侧索硬化症印第安纳大学医学院的利亚娜·阿波斯托洛娃博士投票赞成批准一种药物，她告诉《华盛顿邮报》说:“我可能不会对这种药物感到非常舒服美联社．“在之前的会议上，还不是那么清楚，现在仍有疑问。”
鼓励小组成员投赞成票的一个新的因素可能是Amylyx和FDA之间达成的协议，如果Albrioza的有效性没有在一项新的大规模正在进行的研究中得到证实，就将其从市场上撤下。Amylyx联合首席执行官贾斯汀·克利(Justin Klee)表示，如果这种情况发生，该公司将主动撤回其药物。
阿波斯托洛娃说:“我可以肯定的是，如果批准了，将来就可以撤销。”
在周三会议的开幕式上，FDA神经病学审查主任比利·邓恩(Billy Dunn)博士表示，Amylyx提供的数据仍然令人“担忧和局限性”。但他也表示，“我们对开发ALS新疗法的迫切需求高度敏感。”
目前只有两种fda批准的治疗ALS的药物，这种药物会杀死神经细胞，慢慢剥夺患者行走、说话甚至吞咽的能力。大多数ALS患者在确诊后的3到5年内死亡，通常死于呼吸衰竭。
今年3月，当监管机构首次审查这种药物时，他们投票反对，因为他们发现数据无法令人信服地证明它会有益于那些患有这种疾病的人。该小组随后要求该机构在9月29日之前审查该公司提交的任何进一步数据。
生物伦理学家霍莉·费尔南德斯-林奇告诉《纽约时报》，加拿大监管机构已经批准了这种药物用于ALS患者，这让FDA处于“危险的境地”美联社．
在宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)任教的费尔南德斯-林奇(Fernandez-Lynch)说:“在做出批准决定时，他们通常喜欢领先一步。”“他们喜欢争辩说，他们并不是患者获得可能有助于他们的东西的障碍。”
Amylyx表示，他们已经收集了关于这项研究的后续数据，结论是这种药物将ALS患者的寿命延长了约10个月。Albrioza似乎只有轻微的副作用。
这种药物结合了一种传统中药中的膳食补充剂和一种现有的用于治疗的处方药肝障碍。Amylyx声称，这种组合可以保护细胞免于过早死亡。
联合用药的批准可能需要保险公司承担费用。
两名小组成员仍然投了反对票。其中之一、约翰霍普金斯大学(Johns Hopkins University)的亚历山大(Caleb Alexander)博士说，Amylyx承诺如果Albrioza在新的试验中失败，就会将其撤出市场，他并没有被说服。
“我认为FDA——恕我直言——严重低估了他们将产品撤出市场的复杂性和可能性，”亚历山大告诉《纽约时报》美联社。
外部信息来自患者和倡导团体，包括患者布莱恩·瓦拉赫(Brian Wallach)创立的I AM ALS。瓦拉赫服用了治疗中的膳食补充剂。
瓦拉赫在2017年被诊断出患有肌萎缩性侧索硬化症，他通过翻译告诉《华尔街日报》:“患者做了功课——我们知道这不会治愈我们。美联社．“但我们也知道，它可能会让我们一直呆在这里，直到下一种药物出现，而这种药物可能是一种治愈方法。”
格雷格·坎特在2018年被诊断出患有肌萎缩性侧索硬化症，并参加了Amylyx的研究。“我请求你们批准它，因为我知道它有效。它延长了我的生命，我希望其他人也能这样，”他说。坎特认为这种药物改善了他的肺活量，减缓了他的功能衰退。
更多的信息
美国国家神经疾病研究所和中风有更多关于渐冻症的信息。
来源:美国食品和药物管理局，简报文件，2022年9月2日;美联社
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