耗资350万美元的血友病基因疗法获得FDA批准

卡拉·穆雷斯《健康日报》记者报道

患有一种遗传性血液疾病的人血友病现在有了一次性治疗，价值350万美元。

11月22日，美国食品和药物管理局(fda)批准了新的基因疗法Hemgenix。不久之后，制药商CSL Behring公布了其成本。

该公司表示，这种药物最终将降低医疗成本，因为患有这种疾病的患者遗传性疾病需要更少的治疗出血，美联社报道。和大多数被认可的药物预计将由美国私人或政府保险公司(而不是患者)支付这笔费用。

Hemgenix是为成年人设计的血友病B这种病不太常见。目前，患者接受昂贵的静脉注射来促进凝血和预防出血。这种治疗方法也适用于反复出现严重自发性出血的患者。

"基因疗法血友病已经出现了二十多年了。尽管在治疗血友病,预防和出血发作的治疗会对个人的生活质量产生不利影响，”FDA的研究中心主任彼得·马克斯博士说生物制剂评估和研究。

“这项批准为患有糖尿病的患者提供了一种新的治疗选择血友病B这代表着在开发创新疗法方面取得的重要进展，这些疗法适用于那些经历与这种形式的疾病相关的高负担的人血友病马克斯在FDA的新闻发布会上说。

在血友病B，患者的凝血因子IX水平缺失或不足，凝血因子IX是血液生成所需的蛋白质血凝块来止血。

患有这种疾病的人在受伤、手术或牙科手术后可能会经历长时间或大出血。有些人可能会在没有明确原因的情况下自发性出血。

血友病B主要影响男性。女性也可能携带这种疾病，但许多人没有症状。大约10%至25%的女性携带者有轻微症状，但在极少数情况下，女性可能有中度或重度症状。

血友病B的发病率约为四万分之一。

这种疾病会导致长时间的出血发作和并发症，如关节、肌肉或包括大脑在内的内脏器官出血。即使是很小的削减或瘀伤可能会危及生命。

Hemgenix是单次静脉输注。它将凝血蛋白因子IX的工作基因传递给肝据美国食品和药物管理局(FDA)称，该产品是在美国生产的。

在更标准的治疗中，B型血友病患者接受定期注射IX因子替代产品，有助于预防出血发作。

研究人员在57名18至75岁的重度或中度乙型血友病患者中研究了这种新基因疗法的安全性和有效性。

在一项涉及54名参与者的研究中，该组对常规IX因子替换的需求减少，所谓的年化出血率降低了54%。

Hemgenix的副作用包括更高肝酶，头疼、轻度输注相关反应及流感样症状．

今年早些时候，欧洲监管机构批准了一种类似的治疗方法A型血友病这是一种更常见的疾病。FDA仍在审查这种疗法美联社．

更多的信息

国家罕见病组织有更多关于血友病B的信息。

来源:美联社；美国食品和药物管理局，新闻发布，2022年11月22日

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